Ранозаживляющий укол

Ранозаживляющий укол

Мировое сообщество ученых ищет способы вылечить буллезный эпидермолиз и облегчить его симптомы. Мы следим за исследованиями, проходящими в разных странах, и хотим, чтобы вы тоже были в курсе.

Так, одно из них изучает способность нового препарата D-Fi (ранее известного как FCX-007) влиять на заживление ран у пациентов с рецессивным дистрофическим БЭ. Исследование проходит третью фазу клинических испытаний в США.

Хронические болезненные раны - одна из главных проблем при РДБЭ. Из-за мутации фибриллярного белка коллагена типа VII (COL7), отвечающего за поддержание правильной структуры и сопротивляемости кожи, она становится хрупкой и ранимой.

В рамках исследования ученые разработали персонализированную клеточную терапию. Ее препарат изготавливается из собственных дермальных фибробластов пациента. После забора клетки генетически модифицируются в лаборатории, в результате производится здоровая версия коллагена типа VII (COL7). Затем модифицированные клетки здорового белка вводят обратно в рану для скрепления слоев кожи.


Наша цель - разработать долговечное персонализированное лечение, совместимое с уникальной биологией каждого пациента.

мэри спеллман.jpg
Мэри Спеллман, доктор медицинских наук, главный медицинский директор финансирующей исследование компании Castle Creek Biosciences

Местное внедрение белка снижает риск побочных эффектов. Он также не должен нести риск иммунных реакций, поскольку сделан из собственных фибробластов пациента. Но это не значит, что они не возникнут в будущем, поэтому важно провести все этапы эксперимента и исследовать влияние препарата на разные возрастные группы пациентов с РДБЭ.

Результаты первой и второй фаз исследования у четырех взрослых с РДЭБ подтвердили безопасность и эффективность терапии. Причем обработанные раны заживали более чем наполовину за четыре недели и полностью - через год. Третий этап исследования пока также не выявил побочных эффектов, поэтому проводится следующий набор пациентов-добровольцев, работа с которым позволит оценить вероятность побочных действий.

В следующих постах мы расскажем о разработках в этой области ученых из других стран.


Другие новости

17.04.2024

Алёна Куратова и Анастасия Зонина рассказали об опыте работы и реализованных проектах ассоциации в странах СНГ на Всероссийской конференции для неврологов по генетическим аспектам диагностики и лечения «Нейрогенетика: от теории к помощи», организованной благотворительным фондом «Правмир».

11.04.2024

17 апреля 2024 года совместно с президентским фондом «Круг Добра» пройдет вебинар «Создание и ведение регистра подопечных пациентской организацией».

05.04.2024

16 мая 2024 г. в г. Москва состоится бесплатная научно-практическая конференция «Врождённый ихтиоз: считай, управляй, развивай».

27.03.2024

Крупнейшее агентство в области рейтингов RAEX опубликовало очередной рейтинг благотворительных некоммерческих организаций. Первый такой рейтинг RAEX вышел в 2020 году, второй был опубликован в 2022 году. На этот раз наш Фонд вошел в десятку лучших, поднявшись на 20 позиций вверх, в сравнении с 2022 годом. Всего в рейтинг вошли 804 НКО.

Помочь позже