Ранозаживляющий укол

Ранозаживляющий укол

Мировое сообщество ученых ищет способы вылечить буллезный эпидермолиз и облегчить его симптомы. Мы следим за исследованиями, проходящими в разных странах, и хотим, чтобы вы тоже были в курсе.

Так, одно из них изучает способность нового препарата D-Fi (ранее известного как FCX-007) влиять на заживление ран у пациентов с рецессивным дистрофическим БЭ. Исследование проходит третью фазу клинических испытаний в США.

Хронические болезненные раны - одна из главных проблем при РДБЭ. Из-за мутации фибриллярного белка коллагена типа VII (COL7), отвечающего за поддержание правильной структуры и сопротивляемости кожи, она становится хрупкой и ранимой.

В рамках исследования ученые разработали персонализированную клеточную терапию. Ее препарат изготавливается из собственных дермальных фибробластов пациента. После забора клетки генетически модифицируются в лаборатории, в результате производится здоровая версия коллагена типа VII (COL7). Затем модифицированные клетки здорового белка вводят обратно в рану для скрепления слоев кожи.


Наша цель - разработать долговечное персонализированное лечение, совместимое с уникальной биологией каждого пациента.

мэри спеллман.jpg
Мэри Спеллман, доктор медицинских наук, главный медицинский директор финансирующей исследование компании Castle Creek Biosciences

Местное внедрение белка снижает риск побочных эффектов. Он также не должен нести риск иммунных реакций, поскольку сделан из собственных фибробластов пациента. Но это не значит, что они не возникнут в будущем, поэтому важно провести все этапы эксперимента и исследовать влияние препарата на разные возрастные группы пациентов с РДБЭ.

Результаты первой и второй фаз исследования у четырех взрослых с РДЭБ подтвердили безопасность и эффективность терапии. Причем обработанные раны заживали более чем наполовину за четыре недели и полностью - через год. Третий этап исследования пока также не выявил побочных эффектов, поэтому проводится следующий набор пациентов-добровольцев, работа с которым позволит оценить вероятность побочных действий.

В следующих постах мы расскажем о разработках в этой области ученых из других стран.


Другие новости

29.11.2023

Команда в составе руководителя медицинских программ фонда «Дети-бабочки» Анастасии Сабитовой, дерматовенеролога Ольги Орловой и медицинской сестры Лидии Делишевской провела двухдневное образовательное мероприятие для врачей и среднего медицинского персонала пензенского Центра генных дерматозов (ЦГД), который начал свою работу в сентябре этого года.

26.11.2023

Работа нашего Фонда всегда  абсолютно прозрачна для подопечных, доноров, бизнеса и государства. Активное внедрение цифровых технологий и разработка собственных цифровых продуктов помогают нам поддерживать высокую степень прозрачности и репутацию фонда, именно это делает Фонд привлекательным партнером в глазах государства и бизнеса.

23.11.2023

23 ноября в Москве состоялось совместное образовательное мероприятие Фонда «Круг добра», ФГБУ «ВНИИИМТ» Росздравнадзора и фонда «Дети-бабочки», посвященное современным технологиям в управлении здоровьем орфанного пациента.

22.11.2023

Совместное образовательное мероприятие Президентского фонда «Круг добра»,  ФГБУ «ВНИИИМТ» Росздравнадзора и фонда «Дети-бабочки» предоставит региональным специалистам уникальную возможность взглянуть на современные технологии и телемедицину в контексте обеспечения детей с орфанными заболеваниями лекарствами и медицинскими изделиями.

Помочь позже