Ранозаживляющий укол

Ранозаживляющий укол

Мировое сообщество ученых ищет способы вылечить буллезный эпидермолиз и облегчить его симптомы. Мы следим за исследованиями, проходящими в разных странах, и хотим, чтобы вы тоже были в курсе.

Так, одно из них изучает способность нового препарата D-Fi (ранее известного как FCX-007) влиять на заживление ран у пациентов с рецессивным дистрофическим БЭ. Исследование проходит третью фазу клинических испытаний в США.

Хронические болезненные раны - одна из главных проблем при РДБЭ. Из-за мутации фибриллярного белка коллагена типа VII (COL7), отвечающего за поддержание правильной структуры и сопротивляемости кожи, она становится хрупкой и ранимой.

В рамках исследования ученые разработали персонализированную клеточную терапию. Ее препарат изготавливается из собственных дермальных фибробластов пациента. После забора клетки генетически модифицируются в лаборатории, в результате производится здоровая версия коллагена типа VII (COL7). Затем модифицированные клетки здорового белка вводят обратно в рану для скрепления слоев кожи.


Наша цель - разработать долговечное персонализированное лечение, совместимое с уникальной биологией каждого пациента.

мэри спеллман.jpg
Мэри Спеллман, доктор медицинских наук, главный медицинский директор финансирующей исследование компании Castle Creek Biosciences

Местное внедрение белка снижает риск побочных эффектов. Он также не должен нести риск иммунных реакций, поскольку сделан из собственных фибробластов пациента. Но это не значит, что они не возникнут в будущем, поэтому важно провести все этапы эксперимента и исследовать влияние препарата на разные возрастные группы пациентов с РДБЭ.

Результаты первой и второй фаз исследования у четырех взрослых с РДЭБ подтвердили безопасность и эффективность терапии. Причем обработанные раны заживали более чем наполовину за четыре недели и полностью - через год. Третий этап исследования пока также не выявил побочных эффектов, поэтому проводится следующий набор пациентов-добровольцев, работа с которым позволит оценить вероятность побочных действий.

В следующих постах мы расскажем о разработках в этой области ученых из других стран.


Другие новости

08.06.2023

На рабочем совещании в Совете Федерации законотворцы совместно с медицинскими экспертами и командой фонда «Дети-бабочки» обсудили проблемы обеспечения бесплатным питанием детей в возрасте до двух лет. Мероприятие прошло под председательством члена Комитета СФ по социальной политике Юлии Лазуткиной.

01.06.2023

Коллеги, друзья, сегодня День защиты детей, день, который для нас является профессиональным праздником. 12 лет мы работаем, чтобы сделать жизнь детей с редкими заболеваниями кожи счастливее. Большая команда, объединенная общей целью,  вместе идем по этому пути в тесном взаимодействии с государством, медицинским сообществом, представителями науки, общественными деятелями, с подопечными и их родными.

26.05.2023

25 мая 2023 года в Воронеже состоялся выездной патронаж в рамках совместного проекта инфраструктурного фонда «Дети-бабочки» и президентского фонда «Круг добра» по организации системной медико-социальной помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями кожи в регионах Российской Федерации.

19.05.2023

Основатель и руководитель благотворительного фонда «Дети-бабочки» Алёна Куратова выступила с приветственным словом к участникам Международной научно-практической конференции «Актуальные проблемы дерматовенерологии и косметологии», открывшейся 18 мая в столице республики Таджикистан г. Душанбе.

Помочь позже