У детей-бабочек появилась надежда!

У детей-бабочек появилась надежда! - Фонд Дети Б.Э.ЛАНа днях “ДЕБРА-Австрия” опубликовала на своем сайте новость, которую дети-бабочки и их семьи ждали с огромной надеждой - ученые добились успеха в исследовании генной терапии и трансплантации кожи!

Юлия Коталевская, генетик фонда:

Совместная работа европейских специалистов в области исследования буллезного эпидермолиза уже этим летом привела к прекрасному результату в поисках способов лечения буллезного эпидермолиза.

В клинике трансплантации Университета в Зальцбурге пациенту с пограничным типом буллезного эпидермолиза (JEB) была проведена пересадка пяти кожных лоскутов с "правильным геном" (т.е. в клетках кожи не было генетического дефекта, приводящего к буллезному эпидермолизу) на наиболее поврежденные участки кожи. После снятия повязок два лоскута полностью "прижились" и раны закрылись, остальные три находятся в стадии заживления.

Ученые очень довольны результатами работы и заявили, что исправление генетического дефекта возможно ex vivo, т.е. вне организма, эта терапия работает и она весьма эффективна! Теперь потребуется более 1 года наблюдений за полученными результатами, в том числе для оценки эффективности пересаженных лоскутов, а также наблюдение за возможными осложнениями.

При успешном отдаленном результате у этого пациента (т.е. на месте пересадки не должно больше появляться ни пузырей, ни ран), такой метод лечения может явиться на данный момент наиболее эффективным и реально возможным для пациентов с буллезным эпидермолизом.

Мы будем следить за работой европейских ученых и, вместе с семьями наших подопечных и всех, кому не безразлично будущее детей-бабочек, надеяться, что успех проведенной трансплантации подтвердится по прошествии времени.

  на фото: Профессор Иоганн Бауэр и профессор Грациэлла Пеллегрини

Другие новости

13.05.2022

На текущей неделе с патронажного выезда специалистов в Пермь стартовал совместный проект созданного Президентом России Фонда поддержки детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями “Круг добра” и благотворительного фонда “Дети-бабочки”. Цель проекта – организация системной помощи пациентам с генными дерматозами в регионах Российской Федерации.

11.05.2022

1 июня, в День защиты детей, Ксения Раппопорт,  Александр Цыпкин, Владимир Маркони и другие звезды российской культуры и медиа станут участниками онлайн-квартирника в пользу подопечных фонда «Дети-бабочки», который пройдет на платформе RuTube.

14.04.2022

Уважаемые коллеги, приглашаем вас на бесплатный вебинар «Взаимодействие в системе «врач-пациент»: эффективная коммуникация», который состоится 2 августа 2022 года в 16 часов по московскому времени.

14.04.2022

Уважаемые коллеги, приглашаем вас на бесплатный Вебинар «Гастроэнтерологические аспекты ведения больных буллезным эпидермолизом», который состоится 11 августа 2022 года в 17 часов по московскому времени.

Помочь позже