У детей-бабочек появилась надежда!

У детей-бабочек появилась надежда! - Фонд Дети Б.Э.ЛАНа днях “ДЕБРА-Австрия” опубликовала на своем сайте новость, которую дети-бабочки и их семьи ждали с огромной надеждой - ученые добились успеха в исследовании генной терапии и трансплантации кожи!

Юлия Коталевская, генетик фонда:

Совместная работа европейских специалистов в области исследования буллезного эпидермолиза уже этим летом привела к прекрасному результату в поисках способов лечения буллезного эпидермолиза.

В клинике трансплантации Университета в Зальцбурге пациенту с пограничным типом буллезного эпидермолиза (JEB) была проведена пересадка пяти кожных лоскутов с "правильным геном" (т.е. в клетках кожи не было генетического дефекта, приводящего к буллезному эпидермолизу) на наиболее поврежденные участки кожи. После снятия повязок два лоскута полностью "прижились" и раны закрылись, остальные три находятся в стадии заживления.

Ученые очень довольны результатами работы и заявили, что исправление генетического дефекта возможно ex vivo, т.е. вне организма, эта терапия работает и она весьма эффективна! Теперь потребуется более 1 года наблюдений за полученными результатами, в том числе для оценки эффективности пересаженных лоскутов, а также наблюдение за возможными осложнениями.

При успешном отдаленном результате у этого пациента (т.е. на месте пересадки не должно больше появляться ни пузырей, ни ран), такой метод лечения может явиться на данный момент наиболее эффективным и реально возможным для пациентов с буллезным эпидермолизом.

Мы будем следить за работой европейских ученых и, вместе с семьями наших подопечных и всех, кому не безразлично будущее детей-бабочек, надеяться, что успех проведенной трансплантации подтвердится по прошествии времени.

  на фото: Профессор Иоганн Бауэр и профессор Грациэлла Пеллегрини

Другие новости

15.04.2021

В этом месяце вы получили не привычный ежемесячный отчет фонда, а кое-что новое и особенное! Это - наш новый благотворительный мини-журнал. Мы перешли на этот формат, чтобы стать к вам еще ближе и каждый месяц предоставлять не только отчет о проделанной работе, но и делиться нашими важными, полезными и трогательными новостями историями.

06.04.2021

Друзья, мы продолжаем рассказывать вам о последних мировых исследованиях в области лечения буллезного эпидермолиза. В настоящее время в США идет подготовка к третьей фазе исследований препарата EB-101. Он рассматривается в качестве потенциального препарата для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДБЭ). Исследование VIITAL™ (NCT04227106) проводит компания Abeona Therapeutics.

04.04.2021

Кожу не зря называют окном в тело. Ее различные тревожные изменения - сыпь, сухость, покраснения, прыщи - могут говорить о внутренних болезнях. Конечно, в ряде случаев прыщ - это просто прыщ, то есть чисто кожная проблема. Однако любой врач, видя, что с кожей пациента не все в порядке, должен задаться вопросом - лежит ли причина в прямом смысле на поверхности или кроется внутри организма?

02.04.2021

Друзья, хотим поделиться замечательным случаем из практики нашей медицинской команды. Он еще раз подтверждает качество и высочайший уровень медицинской помощи, которую мы оказываем нашим подопечным. У одного из них - Никиты - дистрофический буллезный эпидермолиз(ДБЭ).

Помочь позже