Именно в этом методе лечения пациенты с дистрофической формой заболевания видят будущее и возлагают на него большие надежды.
Учёные Стэндфордского университета представили результаты первой фазы клинических испытаний пересадки генетически-измененных кожных трансплантатов четырём пациентам с тяжелой формой рецессивного дистрофического буллёзного эпидермолиза.
У людей с этим заболеванием не вырабатывается белок, называемый коллагеном типа VII, который необходим для скрепления верхних и нижних слоев кожи. При малейшем трении или ушибе у больных слои кожи скользят друг по другу, создавая волдыри и большие открытые раны.
Данные трансплантаты были выращены в лабораторных условиях для каждого пациента. Они содержат измененный человеческий ген COL7A1, который регулирует синтез коллагена типа VII. Хирургическим путём трансплантаты были пересажены на раны больным.
Исследования показали, что заживление ран регистрировалось в 87% случаев спустя 3 месяца и в 50% случаев спустя 12 месяцев после проведенной пересадки. Раны, которые не заживали в течение пяти лет, зажили. Кроме того, в поврежденных участках выявлялось наличие коллагена типа VII в 90% случаев через 3 месяца и в 42% случаев через год после трансплантации.
Даже небольшое улучшение заживления ран является огромным успехом для общего состояния здоровья этих пациентов. Например, это может уменьшить вероятность развития плоскоклеточного рака, который часто развивается у этих пациентов.
Учёные в настоящее время начинают вторую фазу испытаний.
05 июня 2025 г. в Республике Бурятия г. Улан-Удэ состоится региональное научно – практическое выездное мероприятие «Современные тренды генодерматозов в науке, практике, обеспечении» для участников сферы здравоохранения.
16-17 мая 2025 года в Москве состоится 3-я Международная научно-практическая конференция «Ихтиоз: опыт, достижения, тренды», организованная фондом «Дети-бабочки».
26-27 апреля 2025 г. в Москве состоялась “Редкая встреча” подопечных нашего Фонда с диагнозами буллёзный эпидермолиз и ихтиоз, а также членов их семей, проживающих в Центральном Федеральном округе РФ.
24 апреля 2025 года в Иркутской области состоялся выездной патронаж благотворительного фонда «Дети-бабочки», организованный совместно с президентским фондом «Круг добра». Программа совместных патронажей действует с 2022 года, за это время команда фонда провела 25 выездных мероприятия. В 2025 году выездные патронажи пройдут в 15 регионах РФ — от Калининграда до Сахалина.