Исправить или заменить дефектный ген станет возможным?

Проект GENEGRAFT, на который направлено почти 5 млн. евро, полученных Дебра Интернешнл в качестве гранта, стартовал 1 марта 2011. Цель проекта – исправить и заменить повреждённый ген у пациентов с Рецессивным Дистрофическим Буллёзным Эпидермолизом, после чего организм стал бы вырабатывать необходимый белок – коллаген типа VII. Предклинические испытания на мышах прошли успешно. На очереди – испытания на первых трёх добровольцах с РДБЭ, которые пройдут во Франции. Это требует большой подготовительной работы. Планируется, что первая пересадка будет проведена через три года.

Источник: http://www.debra-international.org

Другие новости

20.01.2026

Наш фонд стал победителем конкурса Фонда президентских грантов. На развитие проекта «Редкие женщины» был выделен грант в размере более 29 млн рублей.

05.01.2026

Президентский фонд «Круг добра», стратегический партнер фонда «Дети-бабочки», отмечает первый юбилей - пятилетие со дня основания.

03.01.2026

Весь январь 2026 года часть средств от продажи билетов лотереи «Мечталлион» будет перечисляться в наш фонд. Это решение организатора лотереи позволит фонду направить дополнительные ресурсы на системную помощь подопечным.

16.12.2025

Фонд «Дети-бабочки» завоевал высшую оценку — 5 звезд — в рейтинге годовых отчетов RAEX. Это признание многолетней работы по максимальной открытости: каждый рубль от доноров, государства и бизнеса виден как на ладони.

Помочь позже