Исправить или заменить дефектный ген станет возможным?

Проект GENEGRAFT, на который направлено почти 5 млн. евро, полученных Дебра Интернешнл в качестве гранта, стартовал 1 марта 2011. Цель проекта – исправить и заменить повреждённый ген у пациентов с Рецессивным Дистрофическим Буллёзным Эпидермолизом, после чего организм стал бы вырабатывать необходимый белок – коллаген типа VII. Предклинические испытания на мышах прошли успешно. На очереди – испытания на первых трёх добровольцах с РДБЭ, которые пройдут во Франции. Это требует большой подготовительной работы. Планируется, что первая пересадка будет проведена через три года.

Источник: http://www.debra-international.org

Другие новости

24.12.2024

Руководитель нашего фонда Алёна Куратова стала финалистом национальной премии «Россия – страна возможностей» в номинации «Информационные технологии и искусственный интеллект» за разработку и внедрение медицинской информационной системы «Регистр генетических и других редких заболеваний».

13.12.2024

13 декабря состоялось итоговое мероприятие проекта «Женщины за здоровое общество», в котором приняла участие руководитель фонда «Дети-бабочки» Алёна Куратова. Проект объединяет женщин с активной социальной позицией, популяризирующих ценности бережного и ответственного отношения к здоровью.

12.12.2024

Интервью руководителя фонда «Дети-бабочки», учредителя Международной Ассоциации по Генетическим Заболеваниям (МАГЗ) Алёны Куратовой с Анастасией Татарниковой, председателем правления АНО «Центр экспертной помощи по вопросам, связанным с редкими заболеваниями “Дом редких”».

09.12.2024

Директор по связям с общественностью и государством благотворительного фонда «Дети-бабочки» Анастасия Иосифова рассказала об опыте фонда по цифровой трансформации некоммерческих организаций.

Помочь позже