Лекарство от рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза

Компании Fibrocell Science и Intrexon начинают клиническую разработку препарата GM-HDF-COL7 для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза

• Категория: ДНК, РНК и клетки
Опубликовано: в среду, 24 сентября 2014 г., 14:25

– Регистрация нового препарата планируется в 2015 г.
– Генетически модифицированный аутологичный препарат для клеточной терапии РДБЭ, потенциально лучший в своем классе

EXTON, PA & GERMANTOWN, МЭРИЛЕНД, США, 24 сентября 2014 г. Fibrocell Science, Inc., (FCSC), компания по производству аутологичных препаратов для клеточной терапии, основной целью которой является разработка наилучших в своем классе средств для лечения редких тяжелых поражений кожи и соединительной ткани, а также компания Intrexon Corporation (XON), лидер в области синтетической биологии, сегодня заявили о том, что планируют в первой половине 2015 г. подать заявление в FDA (Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств) на регистрацию препа-рата GM-HDF-COL7 (генетически модифицированные фибробласты кожи, коллаген VII типа). Этот новый препарат разрабатывается компаниями для клеточной терапии рецес-сивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДБЭ), наиболее тяжелой формы редкого заболевания соединительной ткани, буллезного эпидермолиза. Ранее в этом году компании Fibrocell и Intrexon приступили к доклиническим испытаниям препарата GM-HDF-COL7 и уже достигли определенных результатов в отношении разработки и регист-рации препарата, включая получение для него статуса орфанного препарата в июне, про-ведение предрегистрационного совещания с FDA в августе и начало обработки клиниче-ских материалов в сентябре этого года.

«Мы воодушевлены успехом наших совместных усилий с компанией Fibrocell по созда-нию этого нового класса препаратов с помощью методов генной инженерии для удовле-творения потребностей пациентов с таким редким и изнуряющим заболеванием», – сказал Грегори Фрост, Ph.D., старший вице-президент сектора здравоохранения компании Intrexon. – «Коррекция генного дефекта, такого, как у этих больных, с помощью генети-чески модифицированных клеток еще раз подчеркивает возможность с помощью техноло-гии UltraVector® platform вырабатывать эффективные решения в области лечения заболе-ваний, ранее представлявшиеся неизлечимыми».

РДБЭ представляет собой крайне тяжелое генетическое расстройство, при котором в ре-зультате возникновения мутации или ошибки в гене коллагена VII типа образуются вол-дыри и эрозии. Этот ген кодирует выработку белка якорных фибрилл, которые соединяют два слоя кожи. Для РДБЭ характерна самая высокая смертность среди всех генетических расстройств, вызывающих образование волдырей. Зачастую пациенты доживают только до 30 лет. В настоящее время не существует одобренных методов радикального лечения этого заболевания.

На сегодняшнем совещании «День науки в компании Fibrocel Research and Development (R&D)», которое проходит в Нью-Йорке, Alfred T. Lane, M.D., почетным профессором дерматологии и педиатрии медицинской школы Стэнфордского университета и ведущим экспертом в области РДБЭ, а также Suma Krishnan, старшим вице-президентом компании Product Development for Intrexon для аналитиков и инвесторов будут представлены теку-щая информация относительно РДБЭ и программы разработки GM-HDF-COL7. GM-HDF-COL7 является первым клиническим кандидатом, который был разработан при объедине-нии усилий Fibrocell и Intrexon в области технологии применения аутологичных фиброб-ластов и синтетической биологии.

«Fibrocell продолжает уделять большое внимание разработке препаратов на основе ауто-логичных фибробластов для лечения генетических орфанных заболеваний кожи, при ко-торых имеется существенная потребность в эффективных методах лечения, и при которых наш с Intextron подход к созданию индивидуальных биологических препаратов дает явные преимущества»,– комментирует David Pernock, председатель и главный исполнительный директор компании Fibrocell. «В ходе сегодняшнего совещания будет получена более полная картина стратегии Firocell, и нами будет представлена более подробная характеристика программы разработки препарата GM-HDF-COL7 для лечения РДБЭ, а также ряд программ по применению нашей уникальной технологии с использованием аутологичных фибробластов».

Презентации на «Дне науки в компании Fibrocell» будут транслироваться в режиме он-лайн и будут доступны на сайте http://www.fibrocellscience.com/investors/events-and-presentations/. Запись трансляции будет доступны на сайте компании в течение 30 дней.

О компании Fibrocell Science, Inc.

Fibrocell Science, Inc. (FCSC) представляет собой компанию, которая занимается разработ-кой наилучшей в своем классе аутологичной клеточной терапии для лечения редких или тяжелых заболеваний подкожной клетчатки с высокой потребностью в эффективных ме-тодах лечения. Основной программой компании в области лечения орфанных заболеваний в настоящее время является разработка метода лечения РДБЭ (рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза). Работая в сотрудничестве с компанией Intrexon Corporation (XON), лидером в области синтетической биологии, Fibrocell разрабатывает генетически модифицированные аутологичные фиброблоасты, которые экспрессируют белки, отсутствующие или находящиеся в неактивном состоянии у пациентов с редкими генетическими заболеваниями кожи и соединительной ткани. Компанией также разрабатывается препарат azficel-T на основе запатентованной технологии применения аутологичных фибробластов, предназначенный для лечения послеожоговых рубцов и рубцов голосовых связок. Для обоих показаний в настоящее время проводятся исследования II фазы. Дополнительную информацию можно найти на сайте www.fibrocellscience.com.

О компании Intrexon Corporation
Intrexon Corporation (XON) является лидером в области синтетической биологии. Компа-ния сотрудничает с другими организациями в области здравоохранения, потребительских товаров, пищевой промышленности, энергетики и окружающей среды с целью создания продуктов на биологической основе для улучшения качества жизни и здоровья на планете. С помощью запатентованной компанией технологии UltraVector® platform и ряда других технологий Intrexon оказывает помощь другим компаниям в дизайне и разработке комплексных биологических систем. Технология UltraVector® platform позволяет обеспечить беспрецедентный контроль качества, функционирования и рабочих характеристик живых клеток. Мы называем наш подход в области синтетической биологии и интегрированных технологий Better DNA®. Более подробная информация находится на сайте www.DNA.com.

Источник: Fibrocell Science

Оригинал статьи на английском языке