Наш проект «Редкие женщины» 2.0 набирает обороты! Напоминаем, он направлен на поддержку мам детей с редкими (орфанными) заболеваниями. В этом сезоне участницы работают в групповом формате, который доказал свою эффективность.
Друзья, мы продолжаем рассказывать вам о последних мировых исследованиях в области лечения буллезного эпидермолиза.
В настоящее время в США идет подготовка к третьей фазе исследований препарата EB-101. Он рассматривается в качестве потенциального препарата для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДБЭ). Исследование VIITAL™ (NCT04227106) проводит компания Abeona Therapeutics.
EB-101 - препарат клеточной терапии для генетической коррекции, который представляет собой «кератиноцитарные листы».
Как мы уже рассказывали, РДБЭ развивается в результате мутации в гене COL7A1, который несет информацию по созданию белка коллагена типа VII, отвечающего за целостность кожи.
Данный исследуемый терапевтический метод заключается во введении здоровой копии данного гена в собственные клетки кожи пациента. Для этого здоровые клетки прикрепляются к заранее приготовленным и отдельно выращенным кератиноцитам - основному типу клеток верхнего слоя кожи. Далее этот лист хирургическим путем однократно имплантируется поверх раны и позволяет генетически измененным кератиноцитам вырастать в поврежденном участке коже, куда они были имплантированы.
Один лист EB-101 способен обеспечить заживление раны площадью до 40 см2. На каждого пациента может быть наложено до 6 (шести) листов EB-101 в зависимости от площади ран.
В предыдущем исследовании фазы 1/2a (NCT01263379) исследуемая терапия показала многообещающие результаты: она привела к заживлению ран по крайней мере на 50% у семи взрослых с хроническими открытыми ранами при РДБЭ. С помощью EB-101 удалось заживить даже самые крупные и сложные раны, поражающие большинство больных РДБЭ.
Также, согласно данным, представленным в 2020 году на ежегодном собрании Общества детской дерматологии, заживление кожи после обработки препаратом EB-101 сопровождалось отсутствием боли в обработанных участках через три, четыре и пять лет после лечения. При этом изначально 53% раневых участков были болезненными.
Теперь препарат ждет 3 фаза исследований, для которой уже идет отбор пациентов-добровольцев.
Мы будем продолжать держать вас в курсе этого и других важных исследований в данной сфере.
Наш проект «Редкие женщины» 2.0 набирает обороты! Напоминаем, он направлен на поддержку мам детей с редкими (орфанными) заболеваниями. В этом сезоне участницы работают в групповом формате, который доказал свою эффективность.
Первое официально одобренное средство для генной терапии при дистрофических формах заболевания будет доступно пациентам в России.
В начале июля 2024 года наш Фонд приступил к реализации масштабного проекта по организации системной помощи подопечным с ихтиозом. Первый этап проекта - эпидемиологическая работа во всех регионах России по выявлению и регистрации в медицинской информационной системе (МИС) пациентов с различными формами ихтиоза.
С января по июнь 2024 года в России прошла Первая Национальная профессиональная премия «Женщины НКО»-2024, которая объединяет руководителей и лидеров некоммерческих организаций со всей страны. Целью этой награды является стимулирование гражданской активности женщин, увеличение интереса к общественной деятельности и распространение передового опыта в сфере некоммерческих организаций.
Нажимая кнопку, я соглашаюсь передать свои данные фонду Дети-Бабочки
Нажимая кнопку, я соглашаюсь передать свои данные фонду Дети-Бабочки
Отправьте SMS-сообщение на номер 3443 со словом ЛЕТИ и через пробел укажите цифрами сумму пожертвования в рублях.
Допустимый размер платежа — от 1 до 15 000 рублей. Стоимость отправки SMS на номер 3443 – бесплатно. Комиссия с абонента оператора сотовой связи — 0%. Услуга доступна для абонентов МТС, Билайн, Мегафон, Tele2, Yota
Скачайте наши реквизиты кликнув по кнопке и попросите бухгалтера оформить пожертвование через ваш банк
Скачать реквизитыЕсли вы в качестве юр. лица жертвуете более 3 000 рублей, то по закону необходимо заключить договор пожертвования. Заполните реквизиты юрлица. После этого в бухгалтерии Фонда будет автоматически сформирован договор денежного пожертвования от юрлица и направлен вам для подписания. Шаблоны всех документов расположены на странице документы.
После нажатия кнопки «Подтвердить» в бухгалтерии Фонда будет сформирован договор: мы его подпишем и направим в ООО «Компания». Электронная копия договора будет направлена вам на почту
Чтобы добавить ребенка в избранное войдите в систему
Ваш аккаунт будет удален, вы сможете восстановить его в течение 30 дней
Вы можете восстановить его в течении дней или зарегистрировать новый