Друзья, мы продолжаем рассказывать вам о последних мировых исследованиях в области лечения буллезного эпидермолиза.
В настоящее время в США идет подготовка к третьей фазе исследований препарата EB-101. Он рассматривается в качестве потенциального препарата для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДБЭ). Исследование VIITAL™ (NCT04227106) проводит компания Abeona Therapeutics.
EB-101 - препарат клеточной терапии для генетической коррекции, который представляет собой «кератиноцитарные листы».
Как мы уже рассказывали, РДБЭ развивается в результате мутации в гене COL7A1, который несет информацию по созданию белка коллагена типа VII, отвечающего за целостность кожи.
Данный исследуемый терапевтический метод заключается во введении здоровой копии данного гена в собственные клетки кожи пациента. Для этого здоровые клетки прикрепляются к заранее приготовленным и отдельно выращенным кератиноцитам - основному типу клеток верхнего слоя кожи. Далее этот лист хирургическим путем однократно имплантируется поверх раны и позволяет генетически измененным кератиноцитам вырастать в поврежденном участке коже, куда они были имплантированы.
Один лист EB-101 способен обеспечить заживление раны площадью до 40 см2. На каждого пациента может быть наложено до 6 (шести) листов EB-101 в зависимости от площади ран.
В предыдущем исследовании фазы 1/2a (NCT01263379) исследуемая терапия показала многообещающие результаты: она привела к заживлению ран по крайней мере на 50% у семи взрослых с хроническими открытыми ранами при РДБЭ. С помощью EB-101 удалось заживить даже самые крупные и сложные раны, поражающие большинство больных РДБЭ.
Также, согласно данным, представленным в 2020 году на ежегодном собрании Общества детской дерматологии, заживление кожи после обработки препаратом EB-101 сопровождалось отсутствием боли в обработанных участках через три, четыре и пять лет после лечения. При этом изначально 53% раневых участков были болезненными.
Теперь препарат ждет 3 фаза исследований, для которой уже идет отбор пациентов-добровольцев.
Мы будем продолжать держать вас в курсе этого и других важных исследований в данной сфере.
05 июня 2025 г. в Республике Бурятия г. Улан-Удэ состоится региональное научно – практическое выездное мероприятие «Современные тренды генодерматозов в науке, практике, обеспечении» для участников сферы здравоохранения.
16-17 мая 2025 года в Москве состоится 3-я Международная научно-практическая конференция «Ихтиоз: опыт, достижения, тренды», организованная фондом «Дети-бабочки».
26-27 апреля 2025 г. в Москве состоялась “Редкая встреча” подопечных нашего Фонда с диагнозами буллёзный эпидермолиз и ихтиоз, а также членов их семей, проживающих в Центральном Федеральном округе РФ.
24 апреля 2025 года в Иркутской области состоялся выездной патронаж благотворительного фонда «Дети-бабочки», организованный совместно с президентским фондом «Круг добра». Программа совместных патронажей действует с 2022 года, за это время команда фонда провела 25 выездных мероприятия. В 2025 году выездные патронажи пройдут в 15 регионах РФ — от Калининграда до Сахалина.