18 мая в Общественной палате РФ прошёл круглый стол «Дети-бабочки в круге добра: социальное партнерство для расширения помощи пациентам с буллезным эпидермолизом». Мероприятие было посвящено итогу ежегодного применения пациентами БЭ лекарственного препарата «Беремаген геперпавек» – инновационного препарата, позволяющего увеличить площадь ран и ускорить их заживление, сократить уход за пациентами, повысить качество и продлить их жизнь.
Российские дети получили доступ к этой сложной индивидуальной технологии, одной из первых в мире – всего через несколько месяцев после подготовки разработки, в январе 2025 года. Это стало возможным благодаря тщательно подготовленной инфраструктуре, позволившей в кратчайшие сроки организовать проведение терапии не только в федеральных центрах, но и регионах.
Еще 10 лет назад, когда основатель нашего фонда Алёна Ярцева (Куратова) впервые узнала о начале разработки генной терапии для пациентов с БЭ, она поняла, что готовиться к ее применению нужно уже сейчас. В то время, когда создавался препарат, проходили тяжелые испытания и изготавливались документы, специалисты нашего фонда проделали колоссальную работу:
В результате многолетней работы экспертов в системе оказания помощи пациентам с редкими генодерматозами произошли кардинальные изменения. Теперь каждый ребенок, родившийся с БЭ, получает доступ к квалифицированной помощи с первых дней жизни. Данные обо всех пациентах систематизируются и регулярно обновляются, что позволяет постоянно расширять знания медицинского сообщества о современных методах лечения заболеваний. Благодаря развитию сети Центров генных дерматозов пациенты в 14 регионах сегодня имеют возможность получать поддержку многопрофильных врачей по месту жительства.
Всё это стало благодатной почвой для быстрого старта генной терапии в России. При поддержке президентского фонда «Круг добра» на сегодняшний день лечение инновационным препаратом получит 92 ребенка. Эксперты и родители наших подопечных отмечают высокую эффективность терапии.
Большое значение имеет обучение и врачи: применение методов лечения требует особых знаний, т.к. У вас есть возможность организации процесса хранения, производства оборудования для обработки и обработки. Еще до начала генной терапии нашим фондом была организована серия обучающих семинаров для региональных медиков, масштабные образовательные программы продолжаются и сейчас.
Опыт нашего фонда оказался успешным для российского медицинского сообщества – мы предвосхитили развитие генной терапии и смогли оперативно обеспечить инновационным последовательным лечением своих подопечных. Более чем за год применения терапии отечественные специалисты уже начали формировать собственные основы исследований и проводить первый анализ клинической практики. Это позволит усилить эффективность генной терапии и сделать лечение доступным для большего количества пациентов.
Основатель фонда «Дети-бабочки» и учредитель АНО «Редкие женщины» Алёна Ярцева (Куратова) обсудила много вопросов с ведущей программы «Медицинский форум» Наталией Троицкой в эфире радиостанции «ГоворитМосква».
Важная новость для пациентов с ихтиозом: президентский фонд «Круг добра» включил ихтиоз в перечень редких заболеваний, лечение которых оплачивается государством.
3 сентября 2026 года в г. Элисте состоится региональное научно – практическое выездное мероприятие «Медико-социальное сопровождение орфанного пациента» для участников сферы здравоохранения.
В последнем номере международного журнала Rare Revolution, формирующего повестку в области орфанных заболеваний, опубликована аналитическая статья, основанная на интервью с основателем фонда «Дети-бабочки» и АНО «Редкие женщины» Алёной Ярцевой (Куратовой).