Долгожданная новость в мире буллёзного эпидермолиза

Именно в этом методе лечения пациенты с дистрофической формой заболевания видят будущее и возлагают на него большие надежды.

Учёные Стэндфордского университета представили результаты первой фазы клинических испытаний пересадки генетически-измененных кожных трансплантатов четырём пациентам с тяжелой формой рецессивного дистрофического буллёзного эпидермолиза.

У людей с этим заболеванием не вырабатывается белок, называемый коллагеном типа VII, который необходим для скрепления верхних и нижних слоев кожи. При малейшем трении или ушибе у больных слои кожи скользят друг по другу, создавая волдыри и большие открытые раны.

Данные трансплантаты были выращены в лабораторных условиях для каждого пациента. Они содержат измененный человеческий ген COL7A1, который регулирует синтез коллагена типа VII. Хирургическим путём трансплантаты были пересажены на раны больным.

Исследования показали, что заживление ран регистрировалось в 87% случаев спустя 3 месяца и в 50% случаев спустя 12 месяцев после проведенной пересадки. Раны, которые не заживали в течение пяти лет, зажили. Кроме того, в поврежденных участках выявлялось наличие коллагена типа VII в 90% случаев через 3 месяца и в 42% случаев через год после трансплантации.

Даже небольшое улучшение заживления ран является огромным успехом для общего состояния здоровья этих пациентов. Например, это может уменьшить вероятность развития плоскоклеточного рака, который часто развивается у этих пациентов.

Учёные в настоящее время начинают вторую фазу испытаний.