22 мая фонд «Дети-бабочки» выступил организатором секции: «Роль пациентских организаций в разработке лекарственных препаратов» в рамках четвёртого Саммита по разработке лекарственных препаратов «Сириус.Биотех-2026».
Для саммита это была во многом необычная дискуссия: в центре разговора впервые были не только разработки и технологии, но и сами пациенты – люди, которые в конце концов осваивают новые методы лечения. Сегодня пациентские организации всё чаще становятся не посторонними наблюдателями, а полноценными участниками процессов разработки, развития и сопровождения лечения.
Главной темой сессии стал вопрос: что на самом деле обеспечивает успех и появление новейших разработок? Только сама технология – или система здравоохранения вовремя приезжает к пациентам, готовит консультации, сопровождает их и контролирует лечение на всех этапах. Участниками обсуждения стали представители фонда «Круг добра», пациентских организаций, фармацевтических компаний и экспертного сообщества.
Заместитель руководителя отдела проектной деятельности фонда «Круг добра» Наталья Стешина рассказала о созданном ключевом государственном институте поддержки детей с орфанными заболеваниями. Россия перешла от фрагментарных решений к системным моделям обеспечения пациентов-орфанов, созданию максимальных в нашей стране еще и благоприятных условий для разработки новых молекул и инновационных решений.
Руководитель отдела научных и образовательных проектов фонда Виктория Поленова рассказала о том, как участники организации в последние годы фактически стали драйверами изменений в системе здравоохранения – особенно в области локализации и стабильности поставок жизненно важных медицинских товаров.
«Мы столкнулись с проблемой, когда серьезные перевязочные материалы были преобразованы в товары двойного назначения, и их доставка в Россию была частично затруднена. Это создало непосредственную болезнь и здоровье жизни наших подопечных, так как данных продуктов на рынке не было», – говорит Виктория Поленова.
Фонд совместно с коллегами инициировал разработку и локализацию производства: были организованы качественные испытания, проведены исследования и строгие процедуры, а затем запущено производство.
«Вопрос решался в сжатые сроки, чтобы избежать перерывов в уходе за пациентами» , – отметила Виктория Поленова.
Отдельно Виктория Поленова считает, что сегодня НКО может не просто поддерживать проекты, а напрямую влиять на новые методы лечения. Так, фонд «Дети-бабочки» участвовал в создании системы доступа к генетической терапии: специалисты фонда, обучающие врачи в регионах, методикам приготовления и применения препаратов, разрабатывали протоколы «Дети-бабочки» по состоянию пациентов и, как в современной науке, внедряли терапию по внедрению.
«В 2026 году пациентские организации как третий сектор экономики – это часть трудового и полноправного партнера в реализации стратегических задач по разработке и их развитию. И, возможно, именно орфанная медицина сегодня впервые показывает, как будет выглядеть медицина будущего: не вокруг отдельных технологий, а вокруг экосистемы пациента», – говорит Виктория Поленова.
Об основных участниках организации в области развития генной терапии рассказала врач-дерматовенеролог, эксперт фонда Ольга Орлова . Она отметила, что накопление фондом знаний и регистрация пациентов уже сегодня позволяют начинать новые исследования, создавать специальные продукты и внедрять генную терапию в регионах.
В обсуждении также принято участие партнерских фондов.
Учредитель благотворительного фонда «Гордей», член экспертного совета фонда «Круг добра», ответственный психолог Ольга Гремякова подняла тему необходимости долгосрочного сопровождения пациентов и семьи. Медицинские регистры пациентских организаций и большие данные могут засвидетельствовать роль комплексной системы лечения, непосредственно влияющих на проведение терапии при определенных заболеваниях, наблюдение за эффективностью диптихов, даже в тех случаях, когда отсутствие ухудшения состояния пациента является обязательным для контроля над заболеваниями.
Президент МОО «Чтобы видеть!» Варвара Шибанова поделилась опытом участия пациентских организаций в разработке генной терапии для пациентов с наследственными дистрофиями сетчатки глаза. Организация исследований и доклинических исследований в области офтальмогенетики.
Генеральный директор фармацевтической компании «Фратер» Альберт Гайфуллин отметил, что пациентские организации сегодня всё чаще становятся полноценными заказчиками медицинских продуктов – и это меняет самый подход к разработке технологий.
«В орфанных заболеваниях НКО – это не внешний наблюдатель, ключевой партнер, который помогает бизнесу принять решение, снизить неопределенность и создать продукт, действительно нужному пациенту» , – говорит Альберт Гайфуллин.
Сегодня специалисты фонда продолжают участвовать в генетических исследованиях и изучении новых вариантов генодерматозов. Эта работа в будущем может помочь в создании еще более точных методов диагностики и новых подходов к обычным случайным явлениям.
Наш фонд стал партнёром благотворительного проекта от Сбербанка. Настройте автоматическое округление суммы покупок в личном кабинете Сбербанка Онлайн и поддерживайте «бабочек» и «рыбок», не отвлекаясь от повседневных дел.
Сегодня с уверенностью можно сказать: редкое заболевание – не значит безнадёжное. Ведь развитие науки и медицины, тесное сотрудничество государства, НКО и бизнеса закладывают основу для постоянного совершенствования методик лечения даже самых сложных пациентов.
Наш фонд начал сотрудничать с цифровой платформой RWB Участие от Объединённой компании Wildberries & Russ. Это место, где собраны проекты и социальные, экологические и управленческие инициативы в области устойчивого развития.
25 июня 2026 года в г. Барнаул состоится региональное научно – практическое выездное мероприятие «Медико-социальное сопровождение орфанного пациента» для участников сферы здравоохранения.