Новые исследования препарата для лечения пациентов с буллезным эпидермолизом
Фармацевтическая компания Scioderm (Дарем, Северная Каролина, США) объявила о начале 2-b фазы исследования эффективности и безопасности препарата SD-101 (крем), который, предполагается, будет использоваться как местная терапия лечения незаживающих ран у пациентов с буллезным эпидермолизом (БЭ).
"Люди, страдающие от буллезного эпидермолиза, имеют пузыри на коже, хронические раны и испытывают почти постоянную боль и зуд ", сказал доктор Роберт Райан, президент и главный исполнительный директор Scioderm. "Нынешний стандарт медицинской помощи является паллиативной и фокусируется в основном на ежедневной обработке ран, перевязках и купирования боли. Мы считаем, что препарат SD-101 имеет потенциал, для того, чтобы инициировать и продолжать заживление поражений у таких пациентов, и Scioderm ставит своей целью как можно скорее начать использовать SD-101, как вариант лечения пациентов, страдающих от этого разрушительного состояния".
Препарат SD-101 был представлен в США как орфанное лекарство для лечения буллезного эпидермолиза, и в декабре 2013 года получил положительное заключение Комитета орфанных лекарственных средств (КОЛС) в Евросоюзе.
Фаза 2-b является многопрофильным, проспективным, рандомизированным, плацебо-контролируемым исследованием по оценке эффективности и безопасности применения препарата SD-101 для заживления хронических ран и уменьшения площади поверхности рубцов на коже у больных с буллезным эпидермолизом (при простом, рецессивном, дистрофическом или пограничном (подтип не-Херлитц) типе буллезного эпидермолиза). Кроме того, будет оцениваться уменьшение боли и зуда при применении препарата. В исследовании примут участие около 48 человек в возрасте от шести месяцев и старше на всей территории США. Исследование будет включать применение крема SD-101 на все тело ежедневно в течение трех месяцев. Больные будут иметь право продолжать получать SD-101 и после того, как исследование будет завершено. Дополнительная информация о препарате и изучении SD-101 можно найти на сайте www.clinicaltrials.gov
«Наши пациенты с буллезным эпидермолизом проходили несколько терапевтических исследований, и ни одно пока не продемонстрировало свидетельства ускоренного заживления хронических ран, - отметил доктор медицинских наук, главный исследователь Эми Паллер, и профессор Уолтер Дж. Хэмлин, заведующий кафедрой дерматологии, Северо-Западного университета Фейнберга. - Мы с нетерпением ждем тестирования этого нового препарата в двойном слепом рандомизированном исследовании. Если жизнь пациентов с буллезным эпидермолизом улучшится с его применением, и раны будут заживать более ускоренно, а также произойдет уменьшение боли и зуда, то этот крем будут горячо приветствовать семьи всех наших пациентов".
"Мы очень рады, что Scioderm разработала такую потенциальную терапию для лечения таких тяжелых симптомов буллезного эпидермолиза", говорит Бретт Копелан, директор DEBRA of America. - "Улучшение качества жизни больных буллезным эпидермолизом будет неизмеримо, если будут доказаны безопасность и эффективность применения SD-101".
Комментарий генетика фонда Коталевской Юлии:
"В области буллезного эпидермолиза исследования ведутся в различных направлениях, большинство из них направлены на радикальное решение проблемы, например, исправление генетического дефекта или лечение стволовыми клетками. Но пока, к сожалению, должный эффект не достигнут ни при одном методе.
Данный препарат SD-101, казалось бы предназначен для паллиативного лечения при буллезном эпидермолизе, т.е. направлен на устранение симптомов заболевания, а не на устранение причины, но если данный препарат пройдет все необходимые этапы исследований и в результате будет одобрен, то это может оказаться очень важным и существенным видом помощи больным буллезным эпидермолизом. Как известно, заживление ран, особенно хронических, значительно улучшает качество жизни больных буллезным эпидермолизом, является профилактикой осложнений, в том числе онкологических.
В настоящее время в исследовании принимают участие только пациенты из США, возможно в дальнейшем будет принято решение об участии в программе пациентов из европейских стран. Мы будем следить за новостями и информировать вас об этом."
