Новые исследования препарата для лечения пациентов с буллезным эпидермолизом


scioderm-220x157Фармацевтическая компания Scioderm (Дарем, Северная Каролина, США) объявила о начале 2-b фазы исследования эффективности и безопасности препарата SD-101 (крем), который, предполагается, будет использоваться как местная терапия лечения незаживающих ран у пациентов с буллезным эпидермолизом (БЭ).

"Люди, страдающие от буллезного эпидермолиза, имеют пузыри на коже, хронические раны и испытывают почти постоянную боль и зуд ", сказал доктор Роберт Райан, президент и главный исполнительный директор Scioderm. "Нынешний стандарт медицинской помощи является паллиативной и фокусируется в основном на ежедневной обработке ран, перевязках и купирования боли. Мы считаем, что препарат SD-101 имеет потенциал, для того, чтобы инициировать и продолжать заживление поражений у таких пациентов, и Scioderm ставит своей целью как можно скорее начать использовать SD-101, как вариант лечения пациентов, страдающих от этого разрушительного состояния".

Препарат SD-101 был представлен в США как орфанное лекарство для лечения буллезного эпидермолиза, и в декабре 2013 года получил положительное заключение Комитета орфанных лекарственных средств (КОЛС) в Евросоюзе.

Фаза 2-b является многопрофильным, проспективным, рандомизированным, плацебо-контролируемым исследованием по оценке эффективности и безопасности применения препарата SD-101 для заживления хронических ран и уменьшения площади поверхности рубцов на коже у больных с буллезным эпидермолизом (при простом, рецессивном, дистрофическом или пограничном (подтип не-Херлитц) типе буллезного эпидермолиза). Кроме того, будет оцениваться уменьшение боли и зуда при применении препарата. В исследовании примут участие около 48 человек в возрасте от шести месяцев и старше на всей территории США. Исследование будет включать применение крема SD-101 на все тело ежедневно в течение трех месяцев. Больные будут иметь право продолжать получать SD-101 и после того, как исследование будет завершено. Дополнительная информация о препарате и изучении SD-101 можно найти на сайте www.clinicaltrials.gov

«Наши пациенты с буллезным эпидермолизом проходили несколько терапевтических исследований, и ни одно пока не продемонстрировало свидетельства ускоренного заживления хронических ран, - отметил доктор медицинских наук, главный исследователь Эми Паллер, и профессор Уолтер Дж. Хэмлин, заведующий кафедрой дерматологии, Северо-Западного университета Фейнберга. - Мы с нетерпением ждем тестирования этого нового препарата в двойном слепом рандомизированном исследовании. Если жизнь пациентов с буллезным эпидермолизом улучшится с его применением, и раны будут заживать более ускоренно, а также произойдет уменьшение боли и зуда, то этот крем будут горячо приветствовать семьи всех наших пациентов".

"Мы очень рады, что Scioderm разработала такую потенциальную терапию для лечения таких тяжелых симптомов буллезного эпидермолиза", говорит Бретт Копелан, директор DEBRA of America. - "Улучшение качества жизни больных буллезным эпидермолизом будет неизмеримо, если будут доказаны безопасность и эффективность применения SD-101".

Новые исследования препарата для лечения пациентов с буллезным эпидермолизом - Фонд Дети Б.Э.ЛА

 

Комментарий генетика фонда Коталевской Юлии:

"В области буллезного эпидермолиза исследования ведутся в различных направлениях, большинство из них направлены на радикальное решение проблемы, например, исправление генетического дефекта или лечение стволовыми клетками. Но пока, к сожалению, должный эффект не достигнут ни при одном методе.

Данный препарат SD-101, казалось бы предназначен для паллиативного лечения при буллезном эпидермолизе, т.е. направлен на устранение симптомов заболевания, а не на устранение причины, но если данный препарат пройдет все необходимые этапы исследований и в результате будет одобрен, то это может оказаться очень важным и существенным видом помощи больным буллезным эпидермолизом. Как известно, заживление ран, особенно хронических, значительно улучшает качество жизни больных буллезным эпидермолизом, является профилактикой осложнений, в том числе онкологических.

В настоящее время в исследовании принимают участие только пациенты из США, возможно в дальнейшем будет принято решение об участии в программе пациентов из европейских стран. Мы будем следить за новостями и информировать вас об этом."

 

Другие новости

15.04.2021

В этом месяце вы получили не привычный ежемесячный отчет фонда, а кое-что новое и особенное! Это - наш новый благотворительный мини-журнал. Мы перешли на этот формат, чтобы стать к вам еще ближе и каждый месяц предоставлять не только отчет о проделанной работе, но и делиться нашими важными, полезными и трогательными новостями историями.

06.04.2021

Друзья, мы продолжаем рассказывать вам о последних мировых исследованиях в области лечения буллезного эпидермолиза. В настоящее время в США идет подготовка к третьей фазе исследований препарата EB-101. Он рассматривается в качестве потенциального препарата для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДБЭ). Исследование VIITAL™ (NCT04227106) проводит компания Abeona Therapeutics.

04.04.2021

Кожу не зря называют окном в тело. Ее различные тревожные изменения - сыпь, сухость, покраснения, прыщи - могут говорить о внутренних болезнях. Конечно, в ряде случаев прыщ - это просто прыщ, то есть чисто кожная проблема. Однако любой врач, видя, что с кожей пациента не все в порядке, должен задаться вопросом - лежит ли причина в прямом смысле на поверхности или кроется внутри организма?

02.04.2021

Друзья, хотим поделиться замечательным случаем из практики нашей медицинской команды. Он еще раз подтверждает качество и высочайший уровень медицинской помощи, которую мы оказываем нашим подопечным. У одного из них - Никиты - дистрофический буллезный эпидермолиз(ДБЭ).

Помочь позже