Друзья, мы продолжаем рассказывать вам о последних мировых исследованиях в области лечения буллезного эпидермолиза.
В настоящее время в США идет подготовка к третьей фазе исследований препарата EB-101. Он рассматривается в качестве потенциального препарата для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (РДБЭ). Исследование VIITAL™ (NCT04227106) проводит компания Abeona Therapeutics.
EB-101 - препарат клеточной терапии для генетической коррекции, который представляет собой «кератиноцитарные листы».
Как мы уже рассказывали, РДБЭ развивается в результате мутации в гене COL7A1, который несет информацию по созданию белка коллагена типа VII, отвечающего за целостность кожи.
Данный исследуемый терапевтический метод заключается во введении здоровой копии данного гена в собственные клетки кожи пациента. Для этого здоровые клетки прикрепляются к заранее приготовленным и отдельно выращенным кератиноцитам - основному типу клеток верхнего слоя кожи. Далее этот лист хирургическим путем однократно имплантируется поверх раны и позволяет генетически измененным кератиноцитам вырастать в поврежденном участке коже, куда они были имплантированы.
Один лист EB-101 способен обеспечить заживление раны площадью до 40 см2. На каждого пациента может быть наложено до 6 (шести) листов EB-101 в зависимости от площади ран.
В предыдущем исследовании фазы 1/2a (NCT01263379) исследуемая терапия показала многообещающие результаты: она привела к заживлению ран по крайней мере на 50% у семи взрослых с хроническими открытыми ранами при РДБЭ. С помощью EB-101 удалось заживить даже самые крупные и сложные раны, поражающие большинство больных РДБЭ.
Также, согласно данным, представленным в 2020 году на ежегодном собрании Общества детской дерматологии, заживление кожи после обработки препаратом EB-101 сопровождалось отсутствием боли в обработанных участках через три, четыре и пять лет после лечения. При этом изначально 53% раневых участков были болезненными.
Теперь препарат ждет 3 фаза исследований, для которой уже идет отбор пациентов-добровольцев.
Мы будем продолжать держать вас в курсе этого и других важных исследований в данной сфере.
С 18 по 21 июня в Санкт-Петербурге проходит Петербургский международный экономический форум (ПМЭФ-2025) — крупнейшее деловое событие года, объединившее лидеров из разных секторов экономики, власти и гражданского общества.
Руководитель фонда «Дети-бабочки» Алёна Куратова примет участие в Петербургском международном экономическом форуме, который пройдет в Санкт-Петербурге 18-21 июня, в качестве эксперта и спикера.
17 июля 2025 года команда благотворительного фонда «Дети-бабочки» проведёт в г. Нижний Новгород региональное научно-практическое мероприятие для врачей и пациентов «Современные тренды генодерматозов в науке, практике, обеспечении».
С марта по май 2025 года в четырех регионах России — республике Дагестан, Свердловской области, Центральном и Северо-Западном федеральном округах — прошел цикл региональных мероприятий для подопечных фонда «Дети-бабочки» с диагнозами буллёзный эпидермолиз и ихтиоз.