Наш проект «Редкие женщины» 2.0 набирает обороты! Напоминаем, он направлен на поддержку мам детей с редкими (орфанными) заболеваниями. В этом сезоне участницы работают в групповом формате, который доказал свою эффективность.
Мировое сообщество ученых ищет способы вылечить буллезный эпидермолиз и облегчить его симптомы. Мы следим за исследованиями, проходящими в разных странах, и хотим, чтобы вы тоже были в курсе.
Так, одно из них изучает способность нового препарата D-Fi (ранее известного как FCX-007) влиять на заживление ран у пациентов с рецессивным дистрофическим БЭ. Исследование проходит третью фазу клинических испытаний в США.
Хронические болезненные раны - одна из главных проблем при РДБЭ. Из-за мутации фибриллярного белка коллагена типа VII (COL7), отвечающего за поддержание правильной структуры и сопротивляемости кожи, она становится хрупкой и ранимой.
В рамках исследования ученые разработали персонализированную клеточную терапию. Ее препарат изготавливается из собственных дермальных фибробластов пациента. После забора клетки генетически модифицируются в лаборатории, в результате производится здоровая версия коллагена типа VII (COL7). Затем модифицированные клетки здорового белка вводят обратно в рану для скрепления слоев кожи.
Наша цель - разработать долговечное персонализированное лечение, совместимое с уникальной биологией каждого пациента.
Местное внедрение белка снижает риск побочных эффектов. Он также не должен нести риск иммунных реакций, поскольку сделан из собственных фибробластов пациента. Но это не значит, что они не возникнут в будущем, поэтому важно провести все этапы эксперимента и исследовать влияние препарата на разные возрастные группы пациентов с РДБЭ.
Результаты первой и второй фаз исследования у четырех взрослых с РДЭБ подтвердили безопасность и эффективность терапии. Причем обработанные раны заживали более чем наполовину за четыре недели и полностью - через год. Третий этап исследования пока также не выявил побочных эффектов, поэтому проводится следующий набор пациентов-добровольцев, работа с которым позволит оценить вероятность побочных действий.
В следующих постах мы расскажем о разработках в этой области ученых из других стран.
Наш проект «Редкие женщины» 2.0 набирает обороты! Напоминаем, он направлен на поддержку мам детей с редкими (орфанными) заболеваниями. В этом сезоне участницы работают в групповом формате, который доказал свою эффективность.
Первое официально одобренное средство для генной терапии при дистрофических формах заболевания будет доступно пациентам в России.
В начале июля 2024 года наш Фонд приступил к реализации масштабного проекта по организации системной помощи подопечным с ихтиозом. Первый этап проекта - эпидемиологическая работа во всех регионах России по выявлению и регистрации в медицинской информационной системе (МИС) пациентов с различными формами ихтиоза.
С января по июнь 2024 года в России прошла Первая Национальная профессиональная премия «Женщины НКО»-2024, которая объединяет руководителей и лидеров некоммерческих организаций со всей страны. Целью этой награды является стимулирование гражданской активности женщин, увеличение интереса к общественной деятельности и распространение передового опыта в сфере некоммерческих организаций.
Нажимая кнопку, я соглашаюсь передать свои данные фонду Дети-Бабочки
Нажимая кнопку, я соглашаюсь передать свои данные фонду Дети-Бабочки
Отправьте SMS-сообщение на номер 3443 со словом ЛЕТИ и через пробел укажите цифрами сумму пожертвования в рублях.
Допустимый размер платежа — от 1 до 15 000 рублей. Стоимость отправки SMS на номер 3443 – бесплатно. Комиссия с абонента оператора сотовой связи — 0%. Услуга доступна для абонентов МТС, Билайн, Мегафон, Tele2, Yota
Скачайте наши реквизиты кликнув по кнопке и попросите бухгалтера оформить пожертвование через ваш банк
Скачать реквизитыЕсли вы в качестве юр. лица жертвуете более 3 000 рублей, то по закону необходимо заключить договор пожертвования. Заполните реквизиты юрлица. После этого в бухгалтерии Фонда будет автоматически сформирован договор денежного пожертвования от юрлица и направлен вам для подписания. Шаблоны всех документов расположены на странице документы.
После нажатия кнопки «Подтвердить» в бухгалтерии Фонда будет сформирован договор: мы его подпишем и направим в ООО «Компания». Электронная копия договора будет направлена вам на почту
Чтобы добавить ребенка в избранное войдите в систему
Ваш аккаунт будет удален, вы сможете восстановить его в течение 30 дней
Вы можете восстановить его в течении дней или зарегистрировать новый